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  • |  当前位置: 首页 >  健康养生  >  中国科学家基因编辑治疗艾滋病 向“治愈”又迈出一步

    中国科学家基因编辑治疗艾滋病 向“治愈”又迈出一步

    2019-11-12 21:18:23   
    摘要 :中国科学家完成了世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例。2016年5月,他发现自己患有艾滋病。两周后,他被告知患有急性淋巴细胞白血病。“柏林患者”和“伦敦患者”在接受了来自天生携带有这种基

    中国科学家完成了世界上首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的病例。消息一传出,就立即引起了全球的关注,也给许多病人带来了新的希望。

    [照片/vcg]

    这位27岁的病人前景黯淡。2016年5月,他发现自己得了艾滋病。两周后,他被告知患有急性淋巴细胞白血病。

    这位27岁的病人前景黯淡。2016年5月,他发现自己患有艾滋病。两周后,他被告知患有急性淋巴细胞白血病。

    但是,根据《新英格兰医学杂志》发表的一篇新论文,医生给中国公民带来了一线希望:骨髓移植治疗他的癌症,以及额外的实验性治疗以消除艾滋病毒系统。

    然而,根据新英格兰医学杂志(New England Journal of Medicine)上一篇新发表的论文,医生给中国公民带来了一线希望:通过骨髓移植治疗他的癌症,并进行另一项实验性治疗,试图从他的体内清除艾滋病毒。

    骨髓移植:骨髓移植

    北京大学的科学家在研究中说,这包括使用基因编辑工具crispr-cas9从捐献者的骨髓干细胞中删除一种被称为ccr5的基因,然后移植到患者体内。

    参与这项研究的北京大学科学家表示,治疗方法包括使用基因编辑工具crispr-cas9从捐赠者的骨髓干细胞中删除一个名为ccr5的基因,然后将干细胞移植到患者体内。

    首席科学家邓宏奎周五告诉cnn,“经过编辑后,这些细胞——以及它们产生的血细胞——具有抵抗艾滋病毒感染的能力。”

    首席科学家邓宏奎上周五(9月13日)告诉美国有线电视新闻网,“经过编辑,这些细胞——以及它们产生的血细胞——能够抵抗艾滋病毒感染”。

    携带ccr5缺陷拷贝的人对艾滋病毒高度免疫,因为这种病毒利用这种基因制造的蛋白质进入感染者的细胞。被称为柏林病人和伦敦病人的两个人,在接受自然突变捐赠者的骨髓移植后,成为世界上第一个治愈艾滋病的人。

    携带突变ccr5基因拷贝的人对艾滋病毒有很高的免疫力,因为艾滋病毒利用该基因产生的蛋白质进入感染者的细胞。“柏林病人”和“伦敦病人”在接受了来自具有这种基因突变的捐赠者的骨髓移植后,成为世界上第一个被治愈的艾滋病患者。

    患者同意了,实验于2017年夏天进行。这是crispr-cas9首次用于艾滋病患者。科学家在论文中说,2019年初,在接受治疗整整19个月后,“急性淋巴细胞白血病完全缓解,携带消融ccr5的供体细胞持续存在”。

    该实验是在患者同意的情况下于2017年夏天进行的。这是基因编辑工具crispr-cas9首次用于艾滋病患者。科学家在论文中说,在2019年初,即接受治疗19个月后,“急性淋巴细胞白血病完全缓解,携带编辑过的ccr5基因的供体细胞持续存在”。

    消融[b 'let]:消融;切除;使脱落

    医生拿着一条红丝带。[照片/ic]

    但是它们不足以根除病人体内的艾滋病病毒。据研究人员称,移植后,只有大约5%到8%的患者骨髓细胞携带ccr5编辑。"将来,进一步提高基因编辑的效率和优化移植程序应该会加速向临床应用的过渡,"邓说。

    但这不足以消除患者中的艾滋病毒。研究人员表示,移植后,只有约5%至8%的患者骨髓细胞携带编辑过的基因。邓宏奎说,“今后,进一步提高基因编辑效率和优化移植程序等措施将加速向临床应用的转化。”

    但他不认为这是一个挫折。邓说:“这项研究的主要目的是评估基因编辑干细胞移植治疗艾滋病的安全性和可行性。”

    但是他不认为治疗是失败的。邓鸿奎说:“这项研究的主要目的是评估基因编辑干细胞移植治疗艾滋病的安全性和可行性。”。

    邓认为,这是一个成功:科学家没有检测到任何与基因编辑相关的不良事件,即使“非目标效应和其他安全性评估需要更长期的深入研究,”邓说。

    邓宏奎说,他认为实验是成功的:科学家没有发现任何与基因编辑相关的不良事件,尽管“需要进行更长期和深入的研究来进行缺失效应和其他安全性评估。”

    偏离目标效果:失误效果

    根据《自然》杂志6月份发表的一篇论文,ccr5基因突变导致早逝风险增加21%,但原因尚不清楚。

    今年6月发表在《自然》杂志上的一篇论文称ccr5基因突变与早逝风险增加21%有关,但原因尚不清楚。

    进行这项研究的团队先前已经将经过编辑的ccr5人类细胞移植到小鼠体内,使其对hiv具有抵抗力。美国科学家用一种叫做锌指核酸酶的旧基因编辑工具对人类进行了类似的实验,并取得了一些成功。

    该研究小组此前将ccr5编辑的人类细胞移植到小鼠体内,使其对艾滋病毒具有抵抗力。美国科学家在人类身上进行了类似的实验,并取得了一些成功。他们使用了一种叫做锌指核酸酶技术的更老的基因编辑工具。

    中国在基因编辑技术上投入巨资,将生物技术作为2016年宣布的五年计划的优先事项之一。中央政府资助了对世界上许多“firs”的研究,包括2016年首次在人类中使用基因编辑工具crispr-cas9,以及2015年首次报道使用基因编辑技术来修饰不存活的人类胚胎。

    中国在基因编辑技术上投入巨资,并将生物技术列为2016年宣布的五年计划(第十三个五年计划)的优先事项之一。中国政府资助了一系列可以称得上是世界上“第一”的研究,包括2016年首次在人类身上使用基因编辑工具crispr-cas9,以及2015年首次使用基因编辑技术来修饰不存活的人类胚胎。

    [银行卷。提供资金;提供财政支持

    邓鸿魁仍然坚信crispr-cas9。他认为,这可能为艾滋病、镰状贫血、血友病和β地中海贫血等血液相关疾病“带来新的曙光”,而且由于这项新技术,“功能性治疗艾滋病的目标越来越近”。

    邓鸿魁仍然是crispr-cas9的坚定信仰者,crispr-cas9是一种基因编辑工具。他认为这将为血液相关疾病带来“新曙光”,如艾滋病、镰状细胞性贫血、血友病和地中海贫血..此外,由于这项新技术,“人们越来越接近功能性治疗艾滋病的目标”。

    资料来源:cnn

    翻译与编辑:亚宁

    资料来源:中国日报

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